24. ledna 2024
Sedm nových léčivých přípravků doporučených ke schválení
Výbor doporučil udělení podmíněné registrace pro Casgevy* (exagamglogene autotemcel), léčivý přípravek pro moderní terapii (ATMP) pro léčbu beta-talasémie závislé na transfuzi a těžké srpkovité anémii, dvou dědičných vzácných onemocnění způsobených genetickými mutacemi, které ovlivňují produkce nebo funkce hemoglobinu, proteinu nacházejícího se v červených krvinkách, který přenáší kyslík po těle. Jedná se o první lék využívající CRISPR/Cas9, novou technologii pro úpravu genů. Přípravek Casgevy byl podporován prostřednictvím programu prioritních léčiv (PRIME) agentury EMA, který poskytuje včasnou a rozšířenou vědeckou a regulační podporu pro léčiva, která mají zvláštní potenciál řešit neuspokojené lékařské potřeby pacientů. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.
Skyclarys* (omaveloxolon) obdržel od CHMP kladné stanovisko k léčbě Friedreichovy ataxie, dědičného onemocnění způsobujícího řadu příznaků, které se časem zhoršují, včetně potíží s chůzí, neschopnosti koordinace pohybů, svalové slabosti, problémů s řečí, poškození srdečního svalu a cukrovku.
Výbor přijal kladné stanovisko k přípravku Velsipity (etrasimod) k léčbě pacientů se středně těžkou až těžkou ulcerózní kolitidou, zánětem tlustého střeva způsobujícím ulceraci a krvácení.
Čtyři generické léčivé přípravky obdržely kladné stanovisko od výboru:
- Dabigatran etexilate Leon Farma (dabigatran etexilát), pro prevenci a léčbu žilních tromboembolických příhod (kdy se v žíle vytvoří krevní sraženina), prevenci mrtvice a systémové embolie (obstrukce krevních cév), prevenci a léčbu hluboké žilní trombózy a plicní embolie;
- Ibuprofen Gen.Orph (ibuprofen) k léčbě hemodynamicky významného přetrvávajícího ductus arteriosus u předčasně narozených dětí mladších než 34 týdnů gestačního věku. Přetrvávající ductus arteriosus nastává, když se krevní céva, která umožňuje krvi obcházet plíce dítěte, po narození neuzavře, což způsobuje srdeční a plicní problémy u dítěte;
- Mevlyq (eribulin), k léčbě rakoviny prsu a liposarkomu, vzácné rakoviny, která se vyvíjí v tukové tkáni;
- Pomalidomide Viatris (pomalidomid), indikovaný k léčbě dospělých pacientů s relabujícím a refrakterním mnohočetným myelomem, rakovinou kostní dřeně.
Neprodloužení podmíněné registrace po opětovném přezkoumání (re-examination)
Po opětovném přezkoumání výbor CHMP potvrdil své původní doporučení neobnovovat podmíněnou registraci přípravku Blenrep* (belantamab mafodotin), léčivého přípravku používaného k léčbě mnohočetného myelomu (rakoviny kostní dřeně). Další informace naleznete zde.
Doporučení k rozšíření terapeutické indikace pro čtyři léčivé přípravky
Výbor doporučil rozšíření indikace pro čtyři léčivé přípravky, které jsou již v EU registrovány: HyQvia, Metalyse, VeraSeal a Zinplava.
Dvě kladná stanoviska pro léčivé přípravky určené k použití mimo EU
Výbor CHMP přijal kladná stanoviska ke dvěma léčivým přípravkům:
- Arpraziquantel (arpraziquantel), nová možnost léčby pro odhadovaných 50 milionů malých dětí se schistosomiázou, opomíjeným tropickým onemocněním způsobeným motolicemi (trematodovými červy), které mohou v dlouhodobém horizontu způsobit poškození orgánů, jako je močový měchýř, ledviny a játra. Další podrobnosti naleznete na stránkách EMA.
- Fexinidazol Winthrop (fexinidazol), lék používaný k léčbě lidské africké trypanosomiázy, známé také jako spavá nemoc. V roce 2018 získal lék kladné stanovisko pro spavou nemoc způsobenou parazitem trypanosoma brucei gambiense. Stanovisko CHMP rozšiřuje indikaci tohoto léčivého přípravku tak, aby zahrnovala také léčbu onemocnění způsobeného trypanosoma rhodesiense. Oba tyto parazity přenáší moucha tse-tse.
Tyto dva léky byly předloženy v rámci regulačního postupu známého jako EU-Medicines for all (EU-M4All), který umožňuje EMA podporovat budování globální regulační kapacity a přispívat k ochraně a podpoře veřejného zdraví mimo EU.
Výsledek přehodnocení (referral)
EMA doporučila pozastavení registrací řady generických léčiv testovaných společností Synapse Labs Pvt. Ltd, smluvní výzkumná organizace (CRO) se sídlem v Pune v Indii. Doporučení následuje po inspekci správné klinické praxe (GCP), která prokázala nesrovnalosti v datech studie a nedostatky v dokumentaci studie, v počítačových systémech a postupech pro náležité řízení dat studie. Seznam dotčených léků je k dispozici na webových stránkách EMA.
Program jednání a zápis
Program zasedání CHMP v prosinci 2023 je zveřejněn na webových stránkách EMA. Zápis ze zasedání bude zveřejněn v nadcházejících týdnech.
----------------
*Tento přípravek byl během vývoje označen jako léčivý přípravek pro vzácná onemocnění (orphan). V době schválení přezkoumává Výbor EMA pro léčivé přípravky pro vzácná onemocnění (COMP) orphan designace, aby zjistil, zda dosud dostupné informace umožňují zachování statusu léčivého přípravku pro vzácná onemocnění a přiznání léku na deset let exkluzivitu na trhu.
cz